颠覆传统！AI驱动下的医药创新之路

生命科学行业的从业者们大多经历过这样一个场景：无论是研发还是商业化，企业里总有许多问题需要解决，而解决这些问题的关键是数据。但现实往往令人抓狂——数据难以获取，甚至根本不存在。

“我们日常的做法是花费大量的时间和精力去寻找数据、获取数据，甚至创造数据。”亚马逊云科技中国区医疗及生命科学行业负责人张湛这样说道，好不容易拿到了数据，接下来却不得不进入一个排队等待的状态，就像是回到了计算机尚未普及的时代——提交问题和数据，然后耐心等待专业人士的计算和解答。

事实上，这并不是上世纪六十年代大型机时代的遗留现象，而是当下生命科学行业的真实写照。正因如此，越来越多的生命科学企业正在全面拥抱生成式AI，希望用新的方式发现新药、打造诊疗设备、识别不良反应提升患者安全性，并加速商业化进程。

英矽智能是一家以生成式AI驱动药物研发的公司，致力于利用现代机器学习技术——包括深度生成模型、强化学习和转换模型——构建高效的人工智能药物研发平台，推进并加速创新药物研发。目前，英矽智能由人工智能驱动的药物管线中，已有10个分子获得临床实验批件。

“药物研发历来是一个漫长、昂贵且高风险的过程。传统新药研发通常需要超过10至15年，每款获批药物的平均研发成本高达10至20亿美元。而AI技术的介入，正在彻底改变这一格局。”在英矽智能IT负责人沙林看来，云计算与AI的结合，使得英矽智能能够高效处理和分析数据，加速模型训练和优化，从而大幅降低研发成本，提高药物研发的成功率。例如，AI可以助力从海量数据和科研论文中找到相关信息，做靶点发现与靶点识别，以及用AI模型来做组学的分析等。此外，小分子生成也是典型的生成式AI应用场景。

基于这一背景，英矽智能依托亚马逊云科技构建了人工智能平台Pharma.AI，覆盖生物学、生成化学、临床医学和科学研究。自2021年以来，在Pharma.AI的支持下，英矽智能已建立了丰富的自研管线组合，并从中提名了22款临床前候选药物，其中10款化合物获得临床试验许可。与此同时，英矽智能Pharma.AI旗下的靶点发现引擎PandaOmics和分子设计引擎Chemistry42也在亚马逊云科技的支持下在中国落地。目前全球前二十大的制药公司中，有12家正在使用Pharma.AI平台。

具体来看，PandaOmics是Pharma.AI平台下属生物学板块的软件，由多种生物学模型以及英矽智能的专属数据库构建。PandaOmics利用公开可获取的文献资料和自有数据库，对基因数据、动态基因表达、代谢组学、表观遗传学特征、蛋白质相互作用等方面进行分析，得出靶点综合评分，辅助靶点发现决策。PandaOmics不仅可支持专业的靶点筛选和适应症探索，还可以通过对新颖性、可信度、商业可行性、持久性、安全性和其他关键属性对候选靶点进行评分和排序。

“PandaOmics最早源于我们2016年发表在《Nature》上的一篇关于IPANDA算法的论文，该算法能够更快、更准确地计算疾病信号通路。”沙林介绍说，围绕IPANDA算法，英矽智能构建了一系列生物学模型，最终汇总形成了PandaOmics的SaaS引擎。通过该引擎，用户既可以利用英矽智能的数据库，也可利用自己的专有数据，选择关注的疾病和靶点做进一步分析，并在短短两三个小时内获得靶点排名、适应症拓展建议及信号通路分析。为药物发现的第一步：找到合适靶点，奠定良好的开端。

Chemistry42则是一个40多种生成算法的分子设计引擎，支持基于小分子的2D或3D结构进行分子生成，并能结合靶点/蛋白晶体结构进行结构化分子设计。

“Chemistry42最核心的是40多个私有生成式算法模型，这些模型建立在深度网络基础之上。”沙林表示，使用Chemistry42，科学家可在两三天内完成新分子的生成。平台内置的奖励函数和过滤机制，确保生成的小分子具备良好的活性和成药性，这正是AI在药物设计中的关键优势。

此外，Chemistry42支持两种主流药物设计方式——基于配体的药物设计（LBDD）和基于结构的药物设计（SBDD），并可与AlphaFold协同使用，以预测蛋白质折叠结构。例如，在针对难成药靶点CDK20的研究中，英矽智能借助AlphaFold计算靶点的蛋白质结构，再将AlphaFold计算的结构输入Chemistry42以开展小分子从头生成和设计，仅生成不到100个分子结构，便成功筛选出针对肝细胞癌具有活性的小分子，该研究成果最终发表在全球头部学术期刊中。

当然，英矽智能业务的快速创新离不开亚马逊云科技平台的助力。医药研发领域涉及海量数据，需要强大的算力与数据处理能力支持。英矽智能应用亚马逊云科技弹性扩展、安全、高可用的云服务器Amazon Elastic Compute Cloud (Amazon EC2)，赋能开发人员轻松地进行互联网规模的计算。

此外，英矽智能还采用云中可大规模扩展的对象存储服务Amazon Simple Storage Service (Amazon S3) 在云中托管相关数据，Amazon S3是一种对象存储服务，它可以提供业界领先的可扩展性、数据可用性、安全性和性能，具有99.999999999% (11个9) 的持久性。

在面向海外业务的大模型应用方面，英矽智能使用Amazon Bedrock接入Claude模型，用于科研论文分析、知识图谱分析与构建，以及内部运营等场景。借助完全托管的机器学习平台Amazon SageMaker，英矽智能实现模型的训练、调优和推理。

更重要的是，保障数据隐私与安全合规是生命科学行业在推动数字化进程中至关重要的议题。亚马逊云科技具有引领行业的安全合规理念和实践，不仅保证底层云基础设施和云服务的安全和合规，还提供了超过300多项安全、合规和治理方面的服务与工具。目前，亚马逊云科技的基础设施已获得全球130多项符合HIPAA要求的服务和认证，助力英矽智能在药物研发领域的安全合规。

写在最后

2021年2月，英矽智能利用搭载在亚马逊云上的专有Pharma.AI平台曾仅用时18个月，花费260万美元成功发现一个全新靶点和一个首创的候选药物分子。

对于整个医药行业而言，这种模式的转变不仅仅意味着更快的研发速度和更低的成本，更重要的是，它正在重塑整个药物发现的范式。过去，科学家依赖于经验和实验数据，一步步试错推进；而如今，AI让研究人员能够从海量数据中提取有效信息，提前预测药物的可能效果，从而提高成功率。

可以预见，未来的药物研发将越来越依赖生成式AI，而像英矽智能这样先行者的探索，无疑为行业提供了一个值得借鉴的方向。